12年来首款！FDA今日批准透析患者甲亢新药

▎药明康德/报道

今天，安进（Amgen）公司宣布美国FDA批准其新药产品Parsabiv（etelcalcetide）用于治疗继发性甲状旁腺功能亢进症（HPT），针对那些接受血液透析治疗的成人慢性肾脏疾病（CKD）患者。Parsabiv是12年来首个被批准用于治疗这种疾病的疗法，也是血液透析疗程结束时，由透析医疗护理人员每周三次静脉注射的唯一钙剂。

继发性甲状旁腺功能亢进（HPT）是一种慢性严重疾病，影响全世界范围200多万接受透析的大部分病人，在美国就有46.8万人。继发性HPT是指甲状旁腺响应肾功能下降和矿物质代谢受损，而过度分泌甲状旁腺激素（PTH）。PTH水平升高可导致从骨组织大量流失钙和磷酸盐。由于继发性HPT通常最初不显示症状，它常常被诊断不足和治疗不足。大约88％的血液透析CKD患者会发生继发性HPT。

▲继发性HPT的危害和治疗选择（图片来源：Amgen官网）

Parsabiv是一种新颖的拟钙剂，用于治疗血液透析成人CKD病人的继发性HPT。拟钙剂是一类通过激活甲状旁腺上的钙敏感受体而模拟钙作用的药物。Parsabiv结合并激活甲状旁腺上的钙敏感受体，从而降低PTH水平。它可以在血液透析疗程结束时静脉输液，并已证明能有效降低PTH，有效校正钙和磷酸盐的水平，药效可维持长达78周。Parsabiv尚未在成人甲状旁腺癌、原发性甲状旁腺功能亢进或没有接受血液透析的CKD患者中进行研究，不推荐用于这些人群。

Parsabiv在美国的批准主要基于来自两个安慰剂对照的3期研究的数据，两者都达到了其主要终点。在两个26周长、随机、双盲、安慰剂对照的临床研究中，接受血液透析的1023名中度至重度继发性HPT（PTH大于400pg/mL）患者在他们的透析期结束时，每周三次随机施用静脉注射Parsabiv或安慰剂，同时还包括了维生素D和/或磷酸盐粘合剂的标准护理。两个研究的主要终点是在功效评估阶段期间（EAP，20至27周）PTH实现比基线减少大于30％的病人比例。次要终点包括在EAP期间PTH小于或等于300pg/mL的患者比例；PTH、白蛋白调节的钙（cCa）、磷酸盐（P）和cCaxP的降低百分比。

两项研究表明，与安慰剂相比较，Parsabiv在患者取得显著功效，分别实现：

• EAP期间PTH比基线减少30％以上：研究1中的77％对比11％，以及研究2中的79％对11％；

• 在EAP期间PTH水平为300pg/mL或更低：研究1中52％对比的6％，在研究2中

  56％对5％。

此外，在两项研究中，针对PTH、校正的钙和磷酸盐指标，经Parsabiv治疗的患者比在安慰剂治疗的患者中获得比基线更大的百分比降低度。

▲安进研发执行副总裁Sean E. Harper博士（图片来源：Amgen官网）

安进负责研发的执行副总裁Sean E. Harper博士说道：“我们对今天Parsabiv在美国获批感到兴奋，并有机会为患者和医疗保健提供者提供一个新的选择，以治疗大量受血液透析影响患者的复杂疾病。Parsabiv不仅在临床试验中证明了强大的疗效，它还通过方便的给药途径满足了医疗保健专业人员的需求。”

参考资料：

[1] FDA Approves Amgen (AMGN)'s Parsabiv (Etelcalcetide), First New Treatment In More Than A Decade For Secondary Hyperparathyroidism In Adult Patients On Hemodialysis

[2] Amgen官方网站